Back to homepage

Sveriges ingång till Orphanet

Orphanet Sweden
Få tillgång till Orphanets tjänster i Sverige och andra länder på:

:: Om särläkemedel

 

Vad är ett särläkemedel?

Termen särläkemedel används för läkemedel som används för att behandla sjukdomar som är så ovanliga att läkemedelsföretag är motvilliga att utveckla dem, eftersom inkomsterna från den begränsade marknaden inte kommer täcka läkemedlets forsknings- och utvecklingskostnader.

 

Patienter med ovanliga sjukdomar har samma rätt till vård och behandling som patienter med vanliga sjukdomar och måste få del av de framsteg som görs inom forskningen. För att påskynda forskning och utveckling av särläkemedel har olika stimulansåtgärder vidtagits. Redan 1983 antogs ”the Orphan Drug Act” i USA och följdes av liknande lagstiftningar i Japan (1993) och Australien (1997). Först 1999 antogs en gemensam policy gällande särläkemedel för EUs medlemsstater.


EUs förordning om särläkemedel

Regulation (EC) No 141/2000 on orphan medical products” antogs av EU-parlamentet och EU-rådet den 16 december 1999. Denna antogs vidare av EU-kommissionen den 27 april 2000 (Commission Regulation (EC) No 847/2000).

 

Det är viktigt att komma ihåg EUs vidare begrepp av ovanliga diagnoser (eng. rare diseases) i jämförelse med Sveriges defintion. I EU betraktas en diagnos som ovanlig om förekommer hos högst 5/10 000 individer, men i Sverige anses den som ovanlig om den finns hos färre än 1/10 000. I EUs förordning om särläkemedel kan en produkt klassas som särläkemedel om det är avsett för sjukdomar/diagnoser som är livshotande, allvarligt funktionsnedsättande och som förekommer hos högst 1/2000 individer. Vidare står att läsa att produkten ska innebära en ”betydande fördel” för patienten, något som existerande behandling och vård inte kan ge. Endast läkemedel ämnade för människa kan kallas särläkemedel. Alltså inkluderas inte veterinärmedicinska läkemedel, medicintekniska produkter, nutritionstillägg och livsmedel. För att stimulera till utvecklingen av fler särläkemedel innebär förordningen bl a att läkemedel som klassificeras som särläkemedel ger sponsorn rätt till avgiftsfri protokollassistans från European Medical Agency (EMA, europeiska läkemedelsverket), nedsättning av ansökningsavgiften till EMA samt till ensamrätt på marknaden efter godkännande för försäljning i tio år.

 

Läkemedel som klassificerats som särläkemedel finns inlagda i ett EU-register för klassificerade särläkemedel.

 

Tillgänglighet av särläkemedel i Europa

Att ett läkemedel godkänns för försäljning av EU (lista av särläkemedel godkända för försäljning i EU) innebär inte per automatik att läkemedlet blir tillgängligt i alla medlemsstater. Företaget bestämmer själv ofta priset på läkemedlet, beslutar själv i vilka länder som läkemedlet ska marknadsföras samt ansöker själv om subventionering i de olika länderna.

 

Trots gemensamma europeiska insatser så kompliceras tillgången till särläkemedel ytterligare av de nationella regleringarna i de enskilda medlemsstaterna.

 

Åtgärder för tillgång till särläkemedel i Europa

En beskrivning av europeisk politik på området sällsynta diagnoser och särläkedel kan hittas på EU-kommissionens hemsida.

 

The European Committe of Experts on Rare Diseases (den europeiska expertkommittén för ovanliga diagnoser) har en hemsida där nationella iniativ samt stimulansåtgärder på EU-nivå beskrivs:

 

Lista med särläkemedel

Orphanet tillhandahåller en lista med de särläkemedel som är godkända för försäljning i Europa. Denna lista uppdateras varje månad.

 

Orphanet erbjuder inte bara information om särläkemedel som godkänts för försäljning utan också information om särläkemedel under utveckling (klassificerade särläkemedel och de i kliniska studier). Här finns uppgifter om sjukdomskategori, typ av produkt, substansnamn, sponsor och land.






Få tillgång till Orphanets tjänster i Sverige och andra länder på:
Villkor för användningKontakta oss — Senast uppdaterad: 17-08-04